بررسی تأثیر هیدروکسی اوره بر توده های خون ساز خارج از مغز استخوان بیماران مبتلا به تالاسمی اینترمدیا

سابقه و هدف: از میان انواع بیماری تالاسمی نوع بتا در ایران شایع تر است. بر خلاف بیماران هموزیگوت یا ماژور در نوعی که به بتا تالاسمی اینترمدیت معروف است، گرچه بیمار از نظر ژنتیک دارای دو ژن غیر طبیعی است اما به دلایلی قادر به خون سازی نسبتاً خوبی است. این گروه اخیر به دلیل عدم نیاز به ترانسفیوژن، به مراکز تالاسمی مراجعه نمی کنند. گزارش هایی مبنی بر تأثیر هیدروکسی اوره برای کوچک کردن این توده ها وجود داشت که اغلب 1 یا 2 بیمار را معرفی می کرد. در این مطالعه مراجعین به مرکز آموزشی درمانی بوعلی سینا ساری که فقط با این دارو و بدون ترانسفیوژن خون درمان شده اند معرفی می شوند. مواد و روش ها: مطالعه به صورت کارآزمایی بالینی از نوع قبل و بعد انجام شد. زمان مطالعه از بهار سال 1381 تا پاییز 1385 بود. بیماران دارای تشخیص قطعی بتا تالاسمی اینترمدیت بودند و با علایم عصبی پارستزی، درد، ضعف عضلانی و یا فلج اندام پائینی مراجعه نموده و با MRI(Signa GE) ستون فقرات و مشاوره نورولوژیست تشخیص اثر فشاری توده های خون ساز خارج از مغز استخوان تأیید شد. هیدروکسی اوره (Syrea ، Medac ، آلمان) با دوز ابتدایی یک کپسول 500 میلی گرم در روز شروع شد. تأثیر بر اساس سؤال از بیمار و با شاخص کیفی ارزیابی شد. برای پیگیری تأثیر و عوارض جانبی دارو هر ماه برای بیماران CBC و اندازه گیری اوره و کراتینین سرم انجام شد. برای تمام بیماران MRI دوم انجام گردید. از آمار توصیفی و برای مقایسه شاخص های گلبولهای سرخ از آماره تی مزدوج و ویلکاسون رنک تست استفاده و 05/0P< معنی دار تلقی شد. یافته ها: 8 بیمار (7 مرد و 1 زن) در مدت مطالعه با علائم عصبی مراجعه نمودند. علایم عصبی بیماران از چند ماه تا یک هفته قبل از مراجعه شروع شده بود. توده ها با MRI تأیید شدند که در ناحیه ستون فقرات توراسیک بودند. دوز هیدروکسی اوره از 10میلی گرم تا 20 میلی گرم به ازای کیلوگرم وزن در روز تجویز شد. عارضه گوارشی، خونی یا کلیوی در مدت پیگیری مشاهده نشد. مدت پیگیری 7/4-7/0 سال بود. فاصله درمان تا شروع بهبود یک تا دو هفته و تمام بیماران از رفع پارستزی، برگشت قدرت عضلانی و کم تر شدن و یا بهتر شدن درد گزارش دادند و از درمان راضی بودند. تغییرات شاخص های C‏BC معنی دار نبودند به جز MCV که به طور معنی داری افزایش داشت که نشان دهنده تمکین درمانی است(05/0P<). نتیجه گیری: هیدروکسی اوره بر علایم عصبی ناشی از فشار توده های خون ساز خارج از مغز استخوان مؤثر است.